美國時間2015年2月3日，BLUEBIRD公司正式宣佈，他們的LentiGlobinBB305被美國食品藥品監督管理局(FDA)授予突破性療法認定：治療地中海貧血病的基因治療。
過去幾個月，FDA已經授予三個基因治療突破性藥物資格(BreakthroughTherapyDesignation)，現在是一個靶點對應一種罕見病，幾千種罕見病在逐個評價，會有幾十個乃至上百個基因治療藥物和技術不停地出現。整個基因治療行業處於沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。
β地中海貧血(地貧)是一種常見的單基因遺傳病，致使β珠蛋白合成減少或完全不能合成，從而導致過剩的不穩定的α鍊形成。大多數重型β地貧都要靠輸血維持生命，一方面給家庭和社會帶來巨大的經濟負擔，另一方面長期輸血不能根本治癒患者，並造成一系列與輸血有關的疾病，最終威脅患者的生命，很久以來，人們寄希望於基因治療已經很多年。Bluebird的LentiGlobin?BB305進入快速通道，給廣大患者帶來了希望。
該療法的簡要治療原理：爲通過一種病毒，在病人體外，把正確的基因通過一種名稱叫Lentiviral的病毒，用病毒把正確的基因替換掉病人本來就有的壞掉基因。Bluebird公司通過Lentiviral病毒用正確的把天生的壞掉的基因在病人的造血幹細胞中替換掉，替換以後，再輸入病人體內，然後，病人的這個血液病就好了。具體看下面的圖。
2012年7月9日，《FDA安全與創新法案》(FoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct)正式實施，FDA第四條特別審批通道誕生，即突破性藥物(BreakthroughTherapies)。在2013年，FDA至少收到141份突破性藥物資格(breakthroughtherapydesignation,BTD)申請，而這些申請中有37項獲得授權，其中4個新藥(Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi)經該通道上市。
突破性療法認定(BreakthroughTherapyDesignation)
FDA(美國國家藥監局)設計突破性療法認定的目的在於加速創新藥物的研發，主要針對嚴重威脅生命的藥物的研發。Breakthroughtherapydesignation需要初步的數據支持：這個新藥可以極大程度的提高病人的狀況。這個是新藥審批的快速通道。
