如何治療小兒肌營養不良?專家指出：進行性肌營養不良是一組原發於肌肉組織的遺傳性變性疾病，多發於兒童和青少年，嚴重損害了兒童的健康成長，那麼，如何治療小兒肌營養不良?
1、神經系統DMD和BMD患者可有中樞神經系統功能障礙，尤其是智能遲緩，患者平均IQ在正常值的1個標準差以下。智能遲緩的神經病理機制目前尚未明確，是否由於dystrophin蛋白在肌肉和中樞神經系統都有表達有關、尚未肯定。有研究報道患者癲癇的發病率增高，尤其是BMD型。DMD患者易出現情感/行爲問題、認知功能下降及學習困難。
2、心臟大多數DMD患者無心血管症狀，只有在疾病晚期和反覆感染的應激情況下才出現心力衰竭和心律失常，很少有明顯的充血性心力衰竭。
3、胃腸道胃腸道的平滑肌也可受累。急性胃擴張可導致死亡，死於此症的患者屍檢顯示胃的縱行肌外層有退行性改變。部分患者可有嚴重便祕。
4、骨骼肌DMD患者兒童期發病，一般在4～6歲時走路易跌，奔跑困難，逐漸出現走路和上樓困難，下蹲站起困難。神經系統檢查可見四肢肌力低下，肌肉萎縮，腱反射減弱。由於骨盆帶肌肉無力而呈典型的鴨步，肩帶肌肉萎縮無力形成翼狀肩或遊離肩，腹肌和髂腰肌的萎縮無力形成特徵性的Gowers徵。絕大多數患兒有腓腸肌假性肥大，少部分可見舌肌或三角肌假性肥大。
5、其他Larson等提出能行走的DMD患者的腰椎骨密度輕度降低，而不能行走的則明顯降低。資料顯示44%的患兒可出現骨折，44%尚能行走的患兒骨折後，就不能再行走。
