強大的市場壓力迫使製藥公司開始重新考慮產品開發策略。多個治療領域的市場競爭日益激烈，仿製藥入侵，產品研發更具挑戰性，過去，罕見病藥物的開發只受到較小型生物製藥公司的關注，而現在逐漸吸引了大中型醫藥公司的興趣。定價優勢、臨牀需求增加，罕見病藥物的市場潛力極其有利。
據最近發佈的罕見病藥物開發和商業化經濟和投資案例報告顯示，雖然罕見病藥物目標患者羣比傳統主流藥物小，但其有利的定價及其他原因，如政府激勵、臨牀試驗所需患者規模小、專利保護期長以及獲得監管部門批准率高等，使罕見病藥物研發成爲主流的藥物開放方向之一。美國國立衛生研究院和歐洲罕見病組織數據表明，目前全世界約有7000種罕見病。
據報告顯示，在2011年底，罕見病藥物市場價值約500億美元，佔目前全球總醫藥市場8800億美元的6%。2001~2010年，罕見病藥物的年均複合增長率(CAGR)爲25.8%，相比之下，相應的非罕見病藥物的年均複合增長率只有20.1%。可觀的增長率，強勁的批准通過率將在長期內促使罕見病藥物獲得樂觀前景。報告還表明，與小分子藥物相比，罕見病生物製品不易被仿製藥侵佔市場，持續增長具有更大機遇。
相關機構通過分析一個產品的生命週期評價了藥物現在和未來的市場規模。據2010年的銷售數據，罕見病藥物平均市場價值爲6.37億美元，非罕見病藥爲6.38億美元。以產品週期評價，輝瑞的降膽固醇藥物立普妥(阿託伐他汀)是價值最高的藥物，其潛在收入約爲1970億美元。羅氏/基因泰克的抗癌藥美羅華(利妥昔單抗)排名第二，是唯一進入前10名並有罕見病適應症批准(非霍奇金淋巴瘤、韋格納氏肉芽腫和顯微鏡下多血管炎)的藥物。
利妥昔單抗的經濟價值表明，在罕見病藥物治療領域，抗腫瘤市場潛力巨大。銷量前10名的罕見病藥物幾乎40%是腫瘤藥，每種藥物平均生命週期收入潛力(EALRP)約700億美元，剩下60%的罕見病藥物每種EALRP爲410億美元。
報告稱，繼利妥昔單抗後最具潛力的罕見病藥物是眼科藥物雷珠單抗，其潛在收入740億美元。位居第三的是人類生長激素藥物促生長激素，潛在收入爲620億美元，緊跟其後的是潛在收入爲600億美元的腫瘤藥物來那度胺。進入前10名的其他罕見病治療藥物，依據潛在收入排名爲：甲磺酸伊馬替尼、非格司亭、醋酸格拉替雷、重組人因子VII、辛凝血素α、波生坦和硼替佐米。
即使罕見病藥物屬於治療領域較小的類別，但其市場很引人矚目。研究顯示，進行評價的86種罕見病藥物中，29%即25種是“重磅炸彈”級藥物(年銷售額超過10億美元)。這一比例與非罕見病藥物一樣，非罕見病藥物的29%即83/291是“重磅炸彈”級。
與非罕見病藥物相比，罕見病藥物的一大優勢是有額外的市場獨佔權保護。在美國，罕見病藥物有長達7年的獨家專營權(ODE)。而非罕見病藥物的新化合物實體的獨佔權從批准後算起只有5年，相比之下少了2年。如果罕見病藥物有新的適應症獲批，獨家專營權可以在產品週期中的晚期算起，非罕見病藥物不享有此項權利，而且這種獨家專營權與專利無關。(伊遙)
