目前，全球罕見病種類達6000—8000種，其中包含血友病、苯丙酮症、結節性硬化症、軟骨發育不全症、肺動脈高壓症、白化症等，針對這些罕見疾病的藥物，通稱爲“孤兒藥”。爲了促進“孤兒藥”的研發生產，很多國家和地區政府都制定了激勵政策。而在我國，罕見病患者的治療藥物基本依賴進口，且缺乏保障政策。對此，全國政協委員，科倫藥業董事長劉革新在3月4日下午舉辦的2015醫藥界兩會代表委員座談會上建議，應加快罕見病立法，以推動孤兒藥的研發。
劉革新指出，爲了促進孤兒藥的研發生產，很多國家地區都制訂了激勵政策。但我國孤兒藥極度缺乏，罕見病患者未得到有效救治，直接導致我國罕見病患者治療藥物基本依賴進口，國家對罕見病的治療費用尚無保證政策。
事實上，罕見病的藥物都十分昂貴，一般治療家庭無力承擔治療費用。以戈謝氏病爲例，該種疾病全國患病人數大約有1000人，但沒有治療這種疾病的國產藥物，完全依賴進口，一個成年患者的藥費每年超過200萬元，且需要終生用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥。
所以劉革新分析，從獲得性可負擔性角度分析，我國孤兒藥的現狀極不樂觀。
首先，可獲得性方面，我國上市孤兒藥130多種，按照WHO的標準罕見病達到六千到八千種，我國130種孤兒藥遠遠不能滿足罕見病治療需求。
其次，在可負擔行方面，現階段我國罕見病患者不得不面對價格高昂進入醫保目錄少報銷比例不高的問題，由於缺乏針對孤兒藥的特殊遴選機制，使得我國基本藥物目錄、醫保藥物目錄中孤兒藥的數量少之又少。
“醫保目錄對孤兒藥進行補償性的支付比例也是非常之低”，劉革新表示，“目前美國批准的孤兒藥中，納入我國基本醫療保險藥物目錄的共有39個，其中三個爲甲類藥物可享受全額報銷，其餘爲乙類或省增補，患者承擔一定比例的費用，這個比例大約是5%—20%”。
對此，劉革新坦言，急需借鑑發達國家的成熟經驗，加快罕見病立法，推動孤兒藥研發，改善我國罕見病患者的治療現狀。他透露，在今年的提案中，將會對孤兒藥的現狀做出幾點建議：
一、明確罕見病的定義，建立孤兒藥認定製度，並將這種認定作爲孤兒藥註冊審批的前置程序，獲得認定者可享受特殊審批等相應優惠政策。
二、多方聯動，制訂科研激勵政策和產業政策，引導孤兒藥研發，建議衛生藥檢、科技、財政等多部門聯動，設立專項基金，資助原創性孤兒藥研發，鼓勵對專利延期的孤兒藥研發，引導孤兒藥研發，加快孤兒藥上市進度。
三、簡化孤兒藥審評審批程序，制訂孤兒藥優先審評的實施細則，包括臨牀實驗減免及特殊審批。
四、市場獨佔與稅費減免，制訂孤兒藥市場獨佔單獨定價及稅費減免優惠政策。
五、建立完善罕見病制度，納入大病保險，建立社會患者共擔機制，將孤兒藥作爲特殊藥品納入國家醫療保險目錄，各省市參照醫保藥品報銷目錄進行報銷。
